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Comprare Agilisin (Indocin) senza prescrizione Agilisin (Indocin) Descrizione Agilisin è un rimedio perfetto, che aiuta a combattere contro il dolore e l'infiammazione causati da condizioni come la gotta, spondilite anchilosante, artrite, borsite o tendinite. Agilisin agisce riducendo gli ormoni che causano l'infiammazione e il dolore nel corpo. Agilisin è anche conosciuto come indometacina, Indocid, Inmecin, Indochron E-R, Agilisin-SR, Flexin Continus, Indolar, Indomax, Indomod, Pardelprin, Rheumacin, Rimacid, Slo-Indo. Si tratta di fans. Nome generico di Agilisin è indometacina. I marchi di Agilisin sono Agilisin, Agilisin SR. Agilisin (Indocin) Dosaggio Agilisin è disponibile in: 25mg Basso Dosaggio 50mg Dosaggio standard Agitare il liquido sotto forma di Agilisin prima di utilizzare. Le compresse Agilisin e forma liquida per via orale con acqua. Prendere Agilisin una o due volte al giorno, allo stesso tempo. Non frantumare o masticare. Se si vuole raggiungere più efficace i risultati non si fermano prendere Agilisin improvvisamente. Agilisin (Indocin) Manca di dosi Non prendere doppia dose. Se si dimentica una dose si dovrebbe prendere non appena si ricordi della tua scomparsa. Se è il tempo per la dose successiva si dovrebbe continuare il vostro programma di dosaggio. Agilisin (Indocin) Overdose Se si overdose Agilisin e non ti senti bene vi consigliamo di visitare immediatamente il medico o il fornitore di assistenza sanitaria. Sintomi di sovradosaggio Agilisin: vomito, emicrania, vertigini, confusione, estrema stanchezza, sensazione di intorpidimento, pizzicore, bruciore, strisciando sulla pelle, convulsioni, dispepsia. Agilisin (Indocin) bagagli Conservare a temperatura ambiente tra 15 e 30 gradi C (59 e 86 gradi F) lontano da umidità e calore. Conservare il recipiente ben chiuso. Eliminare i farmaci non utilizzati dopo la data di scadenza. Tenere fuori dalla portata dei bambini. Agilisin (Indocin) Gli effetti collaterali Agilisin ha i suoi effetti collaterali. I più comuni sono: vertigini vomito stitichezza irritazione retto costante sensazione della necessità di svuotare l'intestino ronzio nelle orecchie emicrania diarrea Effetti indesiderati meno comuni ma più gravi durante prendendo Agilisin: reazioni allergiche (orticaria, difficoltà respiratorie, eruzioni cutanee, ed eruzione) alta temperatura vesciche prurito gonfiore agli occhi, viso, lingua, labbra, della gola, mani, piedi, caviglie, gambe difficoltà a respirare o deglutire raucedine pelle pallida stanchezza eccessiva emorragie, ecchimosi mancanza di energia dispepsia diminuzione dell'appetito sintomi simil-influenzali itterizia nuvoloso scolorita, o sangue nelle urine mal di schiena difficile o dolorosa minzione visione offuscata o altri problemi con la vista inspiegabile aumento di peso dolore nella parte superiore destra dello stomaco battito cardiaco accelerato Effetti collaterali manifestazioni non solo dipendono dalla medicina sta assumendo, ma dipendono anche il vostro stato di salute e sugli altri fattori. Agilisin (Indocin) Controindicazioni Non prendere Agilisin se siete allergici a Agilisin componenti. Non prendere Agilisin se sei incinta o se si prevede di avere un bambino, o sei un madre che allatta. Fate attenzione con Agilisin se sta assumendo antagonisti recettoriali dell'angiotensina II come il candesartan (Atacand), Eprosartan (Teveten), irbesartan (Avapro), losartan (Cozaar), olmesartan (benicar), telmisartan (Micardis), e valsartan (Diovan); beta-bloccanti, come atenololo (Tenormin), labetalolo (normodyne), metoprololo (Lopressor, Toprol XL), nadololo (Corgard), e propranololo (Inderal); ciclosporina (Neoral, Sandimmune); digossina (Lanoxin); diuretici ( 'pillole d'acqua "), come triamterene (dyrenium, in Dyazide); litio (Eskalith, Lithobid); metotressato (Rheumatrex); fenitoina (Dilantin); e probenecid (Benemid), (ACE), inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, come benazepril (Lotensin), captopril (Capoten), enalapril (Vasotec), fosinopril (Monopril), lisinopril (Prinivil, Zestril), moexipril (Univasc), perindopril ( Aceon), quinapril (Accupril), ramipril (Altace), e trandolapril (Mavik). Può essere pericoloso utilizzare Agilisin se si soffre di o hanno una storia di convulsioni, morbo di Parkinson, la depressione o malattie mentali, o malattie epatiche o renali. Fate attenzione con Agilisin se avete intenzione di utilizzare supposte indometacina. Fate attenzione con Agilisin se avuto proctite (infiammazione del retto) o ha recentemente avuto sanguinamento rettale, asma, frequenti naso chiuso o che cola o polipi nasali (gonfiore della mucosa del naso). Fate attenzione con Agilisin se avete intenzione di avere un intervento chirurgico. Evitare la macchina di guida. Non smettere di prendere improvvisamente. Agilisin (Indocin) Domande frequenti D: Cosa significa Agilisin? A: Agilisin è un farmaco efficace che aiuta a combattere con il dolore e l'infiammazione causati da condizioni come la gotta, spondilite anchilosante, artrite, borsite o tendinite. D: Quali sono i nomi generici che di marca di Agilisin? A: nome generico di Agilisin è indometacina. I marchi di Agilisin sono Agilisin, Agilisin SR. D: In che modo Agilisin funziona? A: Agilisin agisce riducendo gli ormoni che causano l'infiammazione e il dolore nel corpo. Si tratta di fans. D: Quali sono gli effetti collaterali Agilisin? A: Agilisin ha i suoi effetti collaterali comuni come: vertigini, vomito, stipsi, irritazioni del retto, costante sensazione della necessità di svuotare l'intestino, ronzio nelle orecchie, emicrania, diarrea. Ma in caso di rifiuto di ingredienti Agilisin si può sperimentare effetti collaterali più gravi: ad alta temperatura, vesciche, prurito, gonfiore agli occhi, viso, lingua, labbra, della gola, mani, piedi, caviglie, gambe; difficoltà di respirazione o della deglutizione, raucedine, pallore, stanchezza eccessiva, sanguinamento insolito o ecchimosi, mancanza di energia, dispepsia, diminuzione dell'appetito, sintomi simil-influenzali, ittero, nuvoloso, scolorito, o sangue nelle urine; mal di schiena, la minzione difficile o dolorosa, visione offuscata o altri problemi con la vista, aumento di peso inspiegabile, dolore nella parte superiore destra dello stomaco, sintomi di allergia (difficoltà respiratorie, gonfiore, eruzioni cutanee o orticaria), battito cardiaco accelerato. 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Descrizione Indocin, un farmaco antiinfiammatorio non steroideo (FANS) con proprietà analgesiche ed antipiretiche, è usato per curare l'osteoartrite e il controllo del dolore acuto. Ingrediente attivo: indometacina Indocin (Agilisin) come noto come: Aconip, Agilex, Agilisin, Aldomet, Aliviosin, Arthrexin, Artrinovo, Asmo id, Betacin, Bonidon, Catlep, Cevimin, Chrono-indocid, Confortid, Cu algesiche, Dolcidium, Dolcispray, Dolovin, Elmetacin, Endol, Farcomethacin, Fiacin, Flamecid, Flogoter, Fortathrin, Hapstar id, Havrix, Idicin, Idomethine, Inacid, Indacin, Indaflex, Indanet, Inderanic, Inderapollon, Indo, Indo-ct, Indo-Paed, Indobene, Indobiotic, Indocap, Indocid , Indocine, Indocolir, Indocollirio, Indocollyre, Indocontin, Indoflam, Indogesic, Indolag, Indolan, Indolgina, Indom, Indomax, Indome, Indomed, Indomelan, Indomelol, Indomen, Indomet, indometacina, indometacina, indometacina, Indometacinum, Indometin, Indomicin, Indomin , Indonilo, Indonol, Indopal, Indophtal, Indorem, Indosan, gel Indosin, Indotard, Indotex, Indovis, Indoxen, Indylon, Inflacin, Infree, Infree s, Inmecin, Inmed, Inmetan, Innamit, Inteban, Intedaru, Intenacin, Intenurse, Intobutaz , Itapredin, Klonametacina, Korifumecin, laction, Liometacen, Luiflex, Malival, Meithocid, Metacen, Methacin, Methocaps, Metindol, Mikametan, Moviflex, Nu-indo, Pardelprin, Proarisin, Reumacap, Reumacid, Reumacide, Reusin topico, Rheubalmin, Rheumacin, Rindocin, Rothacin, Salodan, Serastar, Servimeta, Sportflex, Sulon, Tendinyl, Tenporal, trap-on, Uniof, Vi-gel, Vonum, Zempack Programma di ricerca: la terapia genica disturbo cognitivo - Agilis Biotherapeutics Programma di ricerca: la terapia genica disturbo cognitivo - Agilis Biotherapeutics / University of South Florida Alternative Names: AGIL-AS - Agilis / University of South Florida; Angelman sindrome di terapia genica - Agilis / University of South Florida; Angelman Sindrome Therapeutics - Agilis / USF; AS terapia genica - Agilis / University of South Florida; La terapia a base Reelin - Agilis / University of South Florida; terapia genica reelina-based - Agilis / University of South Florida; La terapia UBE3A - Agilis / University of South Florida Ultimo aggiornamento: 6 nov 2015 A prima vista Originator University of South Florida Sviluppatore Agilis Biotherapeutics; University of South Florida terapie geniche Class Meccanismo d'azione Gene trasferimento Status di farmaco orfano orfano viene assegnato da un organismo di regolamentazione per incoraggiare le imprese a sviluppare farmaci per le malattie rare. Sì - sindrome di Angelman In pista veloce stato Fast Track viene assegnato dalla FDA degli Stati Uniti in modo da terapie con il potenziale per affrontare bisogni insoddisfatti possono muoversi più velocemente attraverso lo sviluppo. Massima fasi di sviluppo eventi più recenti 4 novembre 2015 la terapia genica AGIL-AS riceve lo status di farmaco orfano per la sindrome di Angelman in USA 17 settembre 2015 Le prime ricerche nella sindrome X fragile in USA (percorso non specificato) 17 settembre 2015 Agilis Biotherapeutics in-licenze di tecnologie di sostituzione Reelin dalla University of South Florida Effettua il login per visualizzare tutti i contenuti e accedere a tutte le funzionalità del database AdisInsight. Interessato ad un abbonamento? Per ulteriori informazioni su AdisInsight o per scoprire come ottenere l'accesso, fai clic qui Video altri articoli Agilis Biotherapeutics e la University of South Florida Entrare in tutto il mondo, contratto di licenza esclusiva per il trattamento dei disturbi cognitivi Agilis Biotherapeutics e la University of South Florida Entrare in tutto il mondo, contratto di licenza esclusiva per il trattamento dei disturbi cognitivi utilizzo di terapie Reelin-Based Agilis espande Pipeline di DNA Therapeutics rare centrale Patologie del sistema nervoso 17 Set 2015 07:30 Eastern Daylight Time CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE) - Agilis Biotherapeutics, LLC (Agilis), una società di biotecnologie che avanza terapie innovative del DNA per le malattie genetiche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale (SNC), ha annunciato oggi che la Società ha stipulato un esclusivo accordo di licenza mondiale con la University of South Florida (USF) per il trattamento dei disturbi cognitivi che utilizzano tecnologie di sostituzione Reelin sviluppato dal Dr. Edwin Weeber, PhD, direttore del Neurobiologia dell'apprendimento e della memoria e Chief Scientific Officer presso la USF Salute Byrd Alzheimer Institute presso la University of South Florida. Reelin è un'importante proteina di segnalazione extracellulare che è stato dimostrato in numerosi studi per influenzare vie biochimiche coinvolte con la memoria, l'apprendimento e la cognizione. Dr. Weeber e colleghi hanno recentemente pubblicato le prove sugli effetti cognitivi positivi di sostituzione proteina Reelin in un modello murino di sindrome di Angelman. I risultati supportano l'ipotesi che la disfunzione cerebrale e difetti di apprendimento e la memoria associati con la sindrome di Angelman sono potenzialmente reversibili. Inoltre, in aggiunta a sindrome di Angelman, Reelin può essere un fattore critico nel trattamento di altri disturbi del SNC associati con cali cognitivi come la sindrome X fragile, la schizofrenia e il morbo di Alzheimer (Hethorn et al, Eur. J. Neurosci. 2015). In base all'accordo di licenza con USF, Agilis sarà anche sponsor di ricerca con il Dott Weeber per far avanzare il potenziale clinico di Reelin in una serie di indicazioni del sistema nervoso centrale, tra cui la malattia rara Sindrome X Fragile. "Siamo lieti di lavorare con Dr. Weeber in questo importante settore della ricerca", ha detto Gregory Robinson, PhD, Agilis 'Chief Scientific Officer. "Dr. Weeber è uno dei maggiori esperti in disturbi cognitivi, e la sua scienza è nuovo e avvincente. Questa licenza fornisce Agilis con una piattaforma eccellente da cui partire per sviluppare terapie a base di Reelin che hanno il potenziale per migliorare significato disfunzione cognitiva e la qualità della vita per i pazienti. " "Reelin rappresenta una nuova opportunità per il trattamento di disturbi del sistema nervoso centrale associati a declino cognitivo", ha aggiunto il Dott Weeber. "La nostra ricerca ha dimostrato che la somministrazione Reelin affronta molti dei sintomi neurologici di AS, e può avere un ruolo nel trattamento di altre malattie rare come la sindrome X fragile e indicazioni più grandi come la schizofrenia o la malattia di Alzheimer." "Agilis è onorata di ampliare il nostro rapporto con il Dr. Weeber e USF e di costruire sulle sue intuizioni seminale in deficit cognitivo", il Dr. Mark Pykett, Presidente e Chief Executive Officer di Agilis, ha commentato. "L'aggiunta di questa tecnologia per il nostro portafoglio migliora la nostra missione aziendale di sviluppare cure funzionali per rare malattie genetiche del sistema nervoso centrale. Come abbiamo espandere i nostri programmi, siamo continuamente aumentando le nostre tecnologie differenziate, le competenze e le capacità per affrontare le malattie rare del sistema nervoso centrale con strategie terapeutiche DNA innovativo. Il programma di Reelin, in collaborazione con il Dr. Weeber e USF, migliora la nostra posizione nella fornitura di soluzioni per i pazienti attraverso di spettro di malattie del sistema nervoso centrale. " Reelin è un'importante proteina di segnalazione extracellulare che è stato dimostrato in numerosi studi per influenzare vie biochimiche coinvolte con la memoria, l'apprendimento e la cognizione. Reelina interagisce con il recettore ApoE 2 e il VLDL recettore conseguente dimerizzazione e segnalazione a valle. Essa influenza la maturazione dei recettori NMDA e l'inserimento dei recettori AMPA sulle terminazioni nervose, promuovendo la plasticità sinaptica e facilitare crescita dei neuriti. Reelin può anche aiutare con il mantenimento di una corretta funzione di proteine ​​tau all'interno dei neuroni, promuovendo la loro ipofosforilazione e può mitigare gli effetti di aggregati di beta-amiloide al di fuori dei neuroni, entrambi i quali hanno dimostrato di giocare un ruolo importante nella funzione cognitiva. A proposito di Agilis Biotherapeutics, LLC Agilis sta avanzando terapie DNA innovativi progettati per fornire l'efficacia a lungo termine per i pazienti con debilitante, spesso mortali malattie genetiche rare, che colpiscono il sistema nervoso centrale. Le nostre terapie sono progettati per conferire benefici clinici sostenibili, e potenzialmente una cura funzionale, inducendo l'espressione persistente di un gene terapeutico. La tecnologia della Società è volta a targeting preciso e il ripristino della funzione del gene perduto, evitando indesiderate effetti off-target. La nostra strategia integrata aumenta l'efficienza di sviluppo di terapie di DNA in cassaforte, terapie geniche mirate che consentano di raggiungere l'efficacia a lungo termine e consentire ai pazienti di rimanere asintomatica senza alcun trattamento invasivo continuo. programmi di malattie rare Agilis 'si concentrano sulla terapia genica per l'atassia di Friedreich, sindrome di Angelman e sindrome X fragile, malattie genetiche rare che comprendono gravi deficit neurologici e si traducono in condizioni fisicamente debilitanti. Atassia di Friedreich è l'atassia ereditaria più comune con una stima di 5.000 a 10.000 pazienti svolte negli Stati Uniti ci sono circa 10.000 a 15.000 persone che vivono con la sindrome di Angelman negli Stati Uniti. Sindrome X Fragile è la causa più comune noto di disabilità intellettiva ereditaria con una stima di 64.000 pazienti che vivono negli Stati Uniti Vi invitiamo a visitare il nostro sito web all'indirizzo www. agilisbio. com Safe Harbor Statement Alcune delle dichiarazioni riportate nel presente comunicato stampa sono dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle nostre aspettative e proiezioni circa eventi futuri e generalmente si riferiscono ai nostri piani, gli obiettivi e le aspettative per lo sviluppo del nostro business. Sebbene la gestione ritiene che i piani e gli obiettivi riflesse o suggeriti da tali dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, tutte le dichiarazioni previsionali comportano rischi e incertezze ei risultati effettivi futuri potrebbero essere materialmente diversi dai piani, gli obiettivi e le aspettative espresse in questo comunicato stampa . Agilis Biotherapeutics Dr. Jodi Cook, 510-673-7809 Vicepresidente, Operations jcook@agilisbio. com Agilis Biotherapeutics, Profilo LLC società Agilis Biotherapeutics, Profilo LLC società Notizie Articoli [154 Associated News Articoli quotate in Bioportfolio] terapia genica Agilis Biotherapeutics 'AGIL-AS ha ottenuto dalla FDA status di farmaco orfano per il trattamento della sindrome di Angelman, - Ulteriori La terapia genica start-up Agilis Biotherapeutics LLC sta collaborando con National Taiwan University su una terapia genica per la carenza aromatico L-amino acido decarbossilasi (AADC), una rara neurologica genetica. Agilis Biotherapeutics, LLC (agilis), una società di biotecnologie che avanza prodotti innovativi di terapia genica per la cura di malattie genetiche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. Cellulare Cure Neuroscienze e OrthoCyte verrà riacquistata da BioTime da Asterias Biotherapeutics come parte di un trasferimento delle azioni - Ulteriori Agilis Biotherapeutics, LLC (agilis), una società di biotecnologie che avanza terapie innovative del DNA per le malattie genetiche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale (SNC), announc. (Reuters) - Atara Biotherapeutics Inc ha detto che avrebbe smesso di sviluppare il suo farmaco rene dopo il trattamento non è riuscito a raggiungere l'obiettivo principale di uno studio mid-stage. Droghe e farmaci [14 associati droghe e farmaci elencati Bioportfolio] PubMed articoli [25 Associated PubMed gli articoli elencati sul Bioportfolio] fattori pre-analitica, come campione di trasformazione, manipolazione e lo stoccaggio potrebbero compromettere la stabilità di bioterapie e anticorpi anti-droga in campioni clinici, potenzialmente impattare la pharmacokine. Molti dei biotherapeutics approvati o in fase di sviluppo soffrono di una breve emivita che richiede frequenti applicazioni per mantenere una concentrazione terapeutica per un periodo prolungato di. Il Hokou Gecko (Gekko hokouensis: Gekkonidae, Gekkota, Squamati) ha il numero cromosomico 2n = 38, senza microcromosomi. Per molecolare caratterizzazione citogenetica del cariotipo gekkotan, noi. Rickettsiales (Alphaproteobacteria) sono batteri intracellulari obbligati che colonizzano una vasta gamma di ospiti eucariotiche tra cui diversi metazoi e protisti. Qui ci caratterizzano endosymb rickettsial. Clinical Trials [4 associate Clinical Trials quotata Bioportfolio] Per provare se il tasso di successo del trattamento curativo della fibrillazione atriale a sinistra atriale circonferenziale della vena polmonare l'ablazione è più alto utilizzando un introduttore transettale orientabile GIVIN. Lo scopo di questo studio è di: - valutare il profilo di sicurezza di una singola somministrazione endovenosa di AIGIV (contenente 3,5 mg / kg, 7,0 mg / kg o 14,0 mg / kg anti-IgG PA) a. M. A. soffre di ipogammaglobulinemia che è stata complicata da refrattario Mycoplasma hominis settica artrite. Egli ha ricevuto la valnemulina antibiotico sotto Invest emergenza. Aziende [83 aziende associate quotate in Bioportfolio] Agilis Biotherapeutics, LLC, è una società biotecnologica focalizzata sulla progettazione e l'ingegneria terapie prima-in-class basate sul DNA per migliorare e salvare la vita dei pazienti influenzano. NAPRO BioTherapeutics, Inc. è una società farmaceutica prodotto naturale si è concentrata principalmente sullo sviluppo, la produzione e commercializa zione di paclitaxel, un agente anti-cancro che si verificano naturalmente. Sephos Biotherapeutics è una società privata focalizzata sulla progettazione di farmaci per il trattamento delle cellule staminali tumorali dove la struttura e l'attività biologica dei farmaci hanno. Talecris Biotherapeutics (Nasdaq: TLCR) è una società di biotecnologia bioterapeutico e globale che scopre, sviluppa e produce trattamenti di terapia intensiva per le persone con disturbi potenzialmente letali i. Talecris Biotherapeutics (Nasdaq: TLCR) è una società di biotecnologia bioterapeutico e globale che scopre, sviluppa e produce trattamenti di terapia intensiva per le persone con la vita-esimo. Maggiori informazioni su "Agilis Biotherapeutics, LLC", a Bioportfolio Abbiamo pubblicato centinaia di Agilis Biotherapeutics, LLC notizie storie su Bioportfolio insieme a decine di Agilis Biotherapeutics, LLC Clinical Trials e PubMed Articoli su Agilis Biotherapeutics, LLC per voi a leggere. Oltre ai dati medici, le notizie e gli studi clinici, Bioportfolio ha anche una grande collezione di Agilis Biotherapeutics, LLC Aziende nel nostro database. È inoltre possibile scoprire rilevanti Biotherapeutics Agilis, LLC droghe e farmaci in questo sito troppo. Agilis DNA programmi terapeutici - Agilis Sito Pipeline Agilis DNA terapeutico Programmi Agilis 'di Gene terapie per i disturbi del sistema nervoso centrale Più di 4.000 le malattie umane sono monogenica, nel senso che sono causati dal fallimento funzionale di un singolo gene. programmi Agilis 'obiettivo malattie monogeniche rare devastanti che colpiscono il sistema nervoso centrale (SNC). Il nostro obiettivo è quello di costruire una solida pipeline di prodotti candidati per affrontare una vasta gamma di malattie rare del sistema nervoso centrale. Targeting malattie rare del sistema nervoso centrale attraverso la terapia genica offre una serie di vantaggi strategici rispetto ai farmaci convenzionali, tra cui: I potenziali per singola somministrazione (cioè un intervento): non dividere le cellule del SNC sono suscettibili di espressione a lungo termine e il trattamento con il DNA terapeutico, presentando il potenziale per raggiungere l'efficacia terapeutica a lungo termine nei pazienti a seguito di una singola somministrazione; Accelerati normativi percorso: le terapie geniche per le malattie rare del sistema nervoso centrale beneficiare degli incentivi concessi per lo sviluppo di farmaci orfani. Questo include vantaggi di lavorazione di regolamentazione, recensioni prioritari per limatura FDA e potenziali designazioni svolta. Fornire terapia genica direttamente al SNC fornisce vantaggi rispetto ampio somministrazione sistemica: Evitare di risposte immunitarie sistemiche: Il sistema nervoso centrale è un sito immuno-privilegiata, con naturalmente a basso livelli di anticorpi e la risposta immunitaria basso. adminstration diretto al sistema nervoso centrale permette le risposte immunitarie sistemiche da by-passato. Ciò si traduce in un profilo di sicurezza migliore con meno eventi avversi immunitarie (come ipersensibilità e anafilassi) che può derivare dalla attivazione del sistema immunitario contro il vettore consegna del gene; La riduzione dei volumi di vettore e dosi: l'amministrazione diretta del sistema nervoso centrale evita anche l'assorbimento fuori bersaglio del DNA terapeutico, e consente minori volumi e dosi di prodotto di terapia genica per essere utilizzati nella realizzazione del beneficio terapeutico, dal momento che il vettore non è vincolata da anticorpi, sequestrati da parte delle cellule del sistema immunitario, o preso in tessuti non bersaglio; e Possibilità di accedere direttamente cellule bersaglio: Prendendo di mira squisitamente tipi di cellule chiave, il numero di cellule trattate diventa molto più mirato rispetto ai metodi indiscriminati di trattamento, puntando così la consegna del trattamento di quelle cellule che molto beneficio. DNA Therapeutics per AADC-Deficiency AADC carenza è una malattia rara del sistema nervoso centrale derivanti da riduzioni del aromatico decarbossilasi enzima L-aminoacido (AADC), che derivano da mutazioni nel gene dopa decarbossilasi (DDC). Nelle sue forme più gravi, AADC carenza provoca l'incapacità di sviluppare alcuna forza del motore e controllo (globale muscolare ipotonia / distonia) con conseguente respirazione, l'alimentazione e problemi di deglutizione, frequenti ospedalizzazioni, e la necessità di cure per tutta la vita. Molti pazienti muoiono nel primo decennio di vita a causa di una profonda disfunzione motoria e le complicazioni secondarie, come soffocamento, ipossia, e polmonite. Nel tentativo di affrontare l'elevato bisogno medico non soddisfatto in pazienti AADC, Agilis ha collaborato con National Taiwan University per studiare una terapia genica con il virus adeno-associato (AAV) consegnare il gene AADC umana. Stato del programma: Ci sono stati due studi clinici prospettici iscrivono 18 soggetti con grave carenza AADC dal Dr. Paul Hwu e colleghi di Taiwan University Hospital Nazionale (NTUH) a Taipei, Taiwan. I risultati delle prove hanno indicato che i soggetti trattati sono stati trovati ad esporre de novo produzione di dopamina come visualizzato da immagini F-DOPA PET, l'emergere di metaboliti della dopamina a valle, e I soggetti hanno dimostrato notevoli guadagni sulla funzione motoria e scale cognitive su più anni dopo il trattamento singola terapia genica. Al contrario, i soggetti non trattati mostrano abitualmente continuo deterioramento come la malattia progredisce, come osservato in casi di storia naturale. Agilis ha stipulato un accordo esclusivo di licenza mondiale con la National Taiwan University (NTU) per il trattamento dei aromatico L-Amino Acid decarbossilasi (AADC) Carenza utilizzando la terapia genica sviluppato dal Dr. Paul Hwu, professore di pediatria presso NTU Hospital. Agilis sponsorizzerà continua ricerca e sviluppo della terapia genica AADC in collaborazione con il Dr. Hwu, compresa l'esecuzione del lavoro clinico in corso sulla terapia genica AADC e il completamento dei test non clinico in anticipo dello studio clinico cardine, previsto per iniziare nel 2017. Agilis sarà anche sostenere gli sforzi di produzione in corso per la terapia genica. Il programma di terapia genica AADC carenza è tra i più avanzati programma di terapia genica del sistema nervoso centrale in tutto il mondo, con i dati di follow-up significativi a lungo termine per più di cinque anni in alcuni soggetti. Dato il decorso clinico della malattia devastante per i pazienti con deficit AADC grave, la loro scarsa qualità della vita e di refrattarietà alla terapia standard, qualsiasi intervento per migliorare le forme più gravi di questa malattia rappresenta un progresso fondamentale per questi pazienti e le loro famiglie. DNA Therapeutics per l'atassia di Friedreich atassia di Friedreich (AF) è una malattia neurodegenerativa rara e-abbreviare la vita causata da un singolo difetto nel gene FXN, che provoca la produzione ridotta della proteina fratassina. programma di Agilis 'per FA è focalizzata sulla progettazione e la distribuzione di DNA correttiva per le cellule del SNC specifici che ripristinare la produzione della proteina fratassina a livelli naturali per migliorare la funzione mitochnodrial delle cellule. Questo programma include: Rigorosamente progettato, best-in-class costrutto DNA: Agilis ha stabilito un accordo di collaborazione esclusiva con Intrexon Corporation, una delle principali società di biologia sintetica, che fornisce Agilis uso in tutto il mondo della piattaforma tecnologica biologia sintetica proprietaria di Intrexon per lo sviluppo e commercializzazione di terapie DNA per Friedreich atassia. Attraverso la piattaforma UltraVector® di Intrexon, Intrexon fornisce Agilis con un design su scala industriale, high-throughput screening nei sistemi biologici, modelli computazionali, metodi statistici, e tecnologie avanzate per l'assemblaggio combinatoria di costrutti di DNA ingegnerizzati con caratteristiche di prestazioni ottimizzate per ripristinare la funzione persa nel gene FXN. Grazie a questa partnership e l'accesso agli strumenti e alle tecnologie Intrexon DNA, Agilis ha applicato concetti di progettazione razionale di terapie del DNA e ha sviluppato una conoscenza avanzata della biologia, espressione, e la regolazione del gene FXN e proteine ​​fratassina. tecnologia di targeting potente per la consegna sicura ed efficace di DNA correttiva per il gene FXN: Agilis sta ottimizzando un sistema vettore mirato per la gestione precisa del DNA terapeutico in obiettivi chiave per consentire l'espressione sicura ed efficace a lungo termine della proteina fratassina. Stato del programma: progettazione razionale di Therapeutics DNA elementi regolatori del DNA Myriad si accede dalle biblioteche di Intrexon; Bioinformatica e algoritmi basati sui dati applicati alla progettazione combinatoria di costrutti di DNA nuovi su misura per l'espressione in tipi di cellule bersaglio; Matrice di costrutti ingegnerizzati e proiettati in high-throughput, innovativi saggi di modello cellulare; I livelli di espressione, risposte funzionali, e le capacità di ripristino di proteine ​​di costrutti testati per efficacia ottimale in vivo; Ottimale costrutto DNA selezionato e applicato ai test supplementari, analisi non clinico, e studi IND-abilitazione; e selezione Vector riferiscono al noto in vivo di targeting caratteristiche dei candidati AAV per ottimizzare l'erogazione del DNA terapeutico. DNA Therapeutics per la sindrome di Angelman (AS) sindrome di Angelman è una malattia genetica rara malattia, neurologico caratterizzato da gravi ritardi nello sviluppo. sindrome di Angelman è solitamente causata da delezione o mutazione del allele materno UBE3A nel contesto di un anti-senso tacere allele paterno. Il gene UBE3A è critica nella produzione di proteine ​​Ubiquitina ligasi E6 (E6-AP) nel cervello che svolge un ruolo nello sviluppo cognitivo. I bambini sono spesso diagnosticati quando cominciano a perdere tappe dello sviluppo. I bambini presentano gravi difficoltà di apprendimento; assenza o quasi assenza di discorso; incapacità di coordinare i movimenti volontari (atassia); movimenti a scatti delle braccia e delle gambe; e un modello comportamentale distinta caratterizzata da una disposizione felice e non provocati episodi di risate e sorridente. Anche se quelli con la sindrome di Angelman può essere in grado di parlare, molti non sviluppare qualche forma di comunicazione alternativa come gesti. Inoltre, i bambini possono avere sufficienti capacità linguaggio ricettivo di comprendere semplici forme di comunicazione linguistica. Altri sintomi della sindrome di Angelman possono includere convulsioni, disturbi del sonno e difficoltà di alimentazione. Programma Agilis 'per AS è focalizzata sulla progettazione e la distribuzione DNA correttive cellule del SNC specifici che ripristinare la produzione della proteina per migliorare la funzione delle cellule. Questo programma include: Ottimizzato DNA costrutto: Agilis ha tecnologia sviluppata presso l'Università di South Florida licenza in-by Dr. Edwin Weeber, un esperto di fama mondiale in sindrome di Angelman. Dr. Weeber continua il suo lavoro e con Agilis sarà definire i dettagli per stabilire un DNA costrutto best-in-class. Grazie a questa partnership, Agilis è ottimizzato ingegneria terapeutica del DNA e impresa dettagliato studio della struttura, la funzione e la regolazione del gene UBE3A. tecnologia di targeting preciso per la consegna del DNA: Agilis sta valutando vettori innovativi di targeting per consegnare il DNA Ube3a terapeutica per le cellule chiave del sistema nervoso centrale, sostenendo in tal modo l'espressione sicura ed efficace a lungo termine del gene UBE3A e la produzione dei dispersi proteine ​​E6-AP in Angelman sindrome. DNA Therapeutics per Disturbi Cognitivi La disfunzione cognitiva è una caratteristica della serie di disturbi dello sviluppo neurologico e neurodegenerative, tra cui le malattie rare come la sindrome di Angelman e la sindrome X fragile, così come le indicazioni più grandi, come la schizofrenia e il morbo di Alzheimer. I pazienti con queste condizioni soffrono di declino della funzione cognitiva quali l'apprendimento e la memoria. Recenti ricerche hanno evidenziato un possibile ruolo Reelin in ciascuno di questi disturbi. Allo stato attuale, non esiste alcun trattamento affidabile per questi sintomi malattia devastante. Reelin è una glicoproteina extracellulare che svolge un ruolo importante nella corretta migrazione neuronale e maturazione durante lo sviluppo. Nel cervello adulto, la via di segnalazione Reelin è stato associato con nella modulazione della plasticità sinaptica, formazione delle spine dendritiche, la maturazione sinaptica, apprendimento e la memoria. Reelin interagisce con i recettori delle lipoproteine, il recettore molto-lipoproteine ​​a bassa densità (VLDLR) e apolipoproteina recettore 2 (ApoER2), con conseguente recettore dimerizzazione, segnalazione a valle, e la fosforilazione dei recettori NMDA che consentono aumenti di Ca2 +. Miglioramento in Ca2 + permette di forte NMDA segnale del recettore, maggiore inserimento dei recettori AMPA di membrana, e una maggiore potenziamento a lungo termine (LTP). Fragile X mentale proteine ​​ritardo (FMRP) agisce come repressore traslazionale e Reelin mRNA è stato identificato come un obiettivo a valle del FMRP. produzione FMRP anomala, direttamente o indirettamente tramite miRNA potrebbe essere legata ad anomalie Reelin in questo disturbo. Nei pazienti schizofrenici, i livelli di Reelin sono circa il 50% del normale. I pazienti schizofrenici mostrano una riduzione nella segnalazione Reelin e diminuita densità delle spine dendritiche. Nella malattia di Alzheimer, ApoE4 può legarsi con VLDLR e ApoER2 e competere con Reelin per questi recettori, interferendo in tal modo con la normale segnalazione Reelin. Tali attività possono promuovere la patogenesi associata al morbo di Alzheimer attraverso una maggiore fosforilazione della proteina tau associata ai microtubuli e una riduzione della clearance di beta amiloide (A?), Un componente chiave delle placche amiloidi. A? Interagisce con le vie di segnalazione che regolano anche tau fosforilazione. tau iperfosforilata è noto per interrompere la sua normale funzione nella regolazione del trasporto assonale e porta all'accumulo di grovigli neurofibrillari e specie tossiche di tau solubile. Reelin è stato dimostrato avere effetti potenzialmente benefici nella riduzione tau fosforilazione e produzione di amiloide, mentre una riduzione di reelina segnalazione nel cervello adulto, come avviene nell'invecchiamento e in presenza di ApoE4, foglie neuroni sensibili al danno tossico causati da Ap. Utilizzando nuove tecnologie che portano alla supplementazione Reelin, Agilis sta lavorando per identificare potenziali terapie per queste malattie devastanti. I vantaggi di Agilis Biotherapeutics ingegnerizzati terapie DNA: Più mirata e potente del terapia genica tradizionali approcci basati su costrutti genici ottimizzati e mirata la consegna del tessuto-tipo Riduzione dei tempi ei costi di sviluppo attraverso le tecnologie avanzate che permettono progettazione rapida, l'ottimizzazione e la convalida di costrutti di DNA Maggiore precisione nella espressione genica Evitare effetti fuori bersaglio di mira DNA terapeutico direttamente nelle cellule dei pazienti Agilis Biotherapeutics e Waisman Biomanufacturing stipulare un accordo esclusivo di produzione per l'atassia di Friedreich Terapia Genica - Yahoo Bilancio Agilis Biotherapeutics e Waisman Biomanufacturing stipulare un accordo esclusivo di produzione per l'atassia di Friedreich Terapia Genica CAMBRIDGE, Mass & MADISON, Wis .-- (BUSINESS WIRE). - Misure di esito primarie: Gli outcome secondari: Contatti e Sedi La scelta di partecipare a uno studio è un importante decisione personale. Comunicare con i membri medico e familiari o amici di decidere di aderire a uno studio. Per ulteriori informazioni su questo studio, voi o il vostro medico può contattare il personale di ricerca di studio utilizzando i contatti forniti di seguito. Per informazioni generali, vedere Informazioni sugli studi clinici.